Per pastarąjį dešimtmetį genų redagavimo technologijos, ypač CRISPR-Cas9, iš esmės pakeitė tai, kaip pasaulis supranta genetines ligas. Tai atveria kelią ir naujiems pažangiems gydymo metodams. Lietuva šiame pokytyje dalyvauja ne kaip stebėtoja, o kaip kūrėja – čia dirba vieni iš pačių pirmųjų CRISPR taikymą žmogaus genome demonstravusių mokslininkų, veikia genų inžinerijos srityje specializuotos įmonės, o valstybė investuoja į šios krypties plėtrą per naujas mokslo ir verslo bendradarbiavimo programas, kurias kuruoja Inovacijų agentūra.
„Lietuvos gyvybės mokslų sektorius – vienas sparčiausiai augančių. Per metus jis ūgteli po maždaug 30 proc. ir jau dabar sudaro apie 2,7 proc. šalies BVP. Mūsų ambicija – iki 2030-ųjų šią dalį padidinti iki 5 proc. Tam būtinas nuoseklus bendradarbiavimas tarp mokslo ir verslo: nuo fundamentinių tyrimų iki taikomųjų sprendimų ir jų komercializavimo“, – sako Inovacijų agentūros Proveržio departamento vadovas Martynas Survilas.
Viena svarbiausių Lietuvos biotechnologijų sektoriaus žaidėjų – įmonė „Caszyme“, aktyviai dirbanti prie genų redagavimo technologijų ir kurianti pažangius CRISPR pagrindu veikiančius genų redagavimo sprendimus. Vienas iš „Caszyme“ įkūrėjų, dr. Giedrius Gasiūnas, buvo tarp pirmųjų pasaulio mokslininkų, 2012-aisiais aprašiusių CRISPR-Cas9 technologijos taikymą žmogaus DNR redagavimui.
„Tuo metu tai buvo visiškai naujas įrankis – revoliucinė technologija, kuri įgalino mus geriau pažinti ligas“, – sako dr. G. Gasiūnas. Anot jo, per daugiau nei dešimtmetį pažanga šiame lauke nesustojo – viena technologija įkvepia kitą, taigi šiandien egzistuoja ir dar daugiau modifikavimo įrankių, leidžiančių ne tik keisti pavienes nukleotidų poras, bet ir subtiliai veikti epigenetinį ląstelių kodą, nekeičiant pačios DNR sekos.
Trys sąlygos, kad technologija taptų terapija
Kad šios technologijos būtų pritaikytos genetinėms ligoms gydyti, pasak mokslininko, reikia įvykdyti tris sąlygas: „Pirmiausia, svarbu žinoti, ką reikia pakeisti – kokią klaidą pataisyti. Antra, turėti įrankį, kuris tą leistų padaryti. Ir, trečia, gebėti nunešti tą įrankį į reikiamą vietą organizme“, – aiškina dr. G. Gasiūnas.
Gydymo metodai, kai ląstelės redaguojamos laboratorijoje ir vėl sugrąžinamos į paciento organizmą, jau taikomi. Europos Sąjungoje registruota genų terapija, skirta pjautuvinei anemijai gydyti, rodo puikius rezultatus – daugumai pacientų nebereikia reguliarių kraujo perpylimų. Tokių pasiekimų tempas stebina net ir pačius mokslininkus. „Nuo pirmųjų publikacijų iki registruotos terapijos praėjo vos dvylika metų. Tai labai trumpas laikas mokslo istorijoje“, – sako dr. G. Gasiūnas.
Kartu su žaibišku genų terapijos progresu, tikimasi, nauji gydymo metodai neliks mokslininkų laboratorijose ir bus vis plačiau pritaikomi praktiškai. Tačiau naujausios technologijos ir naujos kartos gydymas kol kas yra labai brangūs. Pasak M. Survilo, stengiamasi užtikrinti tokio gydymo prieinamumą kiekvienam pacientui, tačiau tai gali šiek tiek užtrukti.
„Pradiniame etape tokios technologijos yra prieinamos tik nedidelei daliai pacientų, nes jų kūrimas, taikymas ir sertifikavimas reikalauja milžiniškų investicijų. Bet technologijos, kurios pradedamos naudoti masiškai, turi savybę pigti – taip jau buvo su kompiuteriais, taip greičiausiai bus ir su genų terapija“, – sako M. Survilas. Pasak jo, būtent todėl valstybė turi aktyviai investuoti į šios srities infrastruktūrą, kad pažangiausi diagnostikos ir gydymo metodai būtų prieinami visiems ir nevirstų privilegija.
Nuo proveržio iki infrastruktūros
Apie tai, kaip mokslo pažangą perkelti į sveikatos priežiūros praktiką, Lietuvoje kalbama nebe teoriškai. Šiuo metu šalyje įgyvendinamas didelio masto projektas „Misijomis grįstų mokslo ir inovacijų programų įgyvendinimas“, kurio tikslas – sutelkti mokslininkų ir verslo partnerių konsorciumus spręsti trims Lietuvai ir pasauliui aktualioms problemoms: klimato kaitos, kibernetinio saugumo ir sveikatos iššūkiams.
Kiekvienai temai paskirta atskira misija, o su sveikatos priežiūra susijusi kryptis – „Inovacijos sveikatai“ – orientuota būtent į pažangių genų technologijų vystymą ir jų taikymą gydant onkologines bei paveldimas ligas. Šioje kryptyje aktyviai dirba Vilniaus universiteto suburtas konsorciumas, vienijantis tiek mokslo, tiek verslo atstovus. Šio projekto rėmuose bus ne tik atliekami pažangiausi tyrimai, bet ir kuriamas kompetencijų centras, kuriame įsikurs visa reikiama infrastruktūra gyvybiškai svarbioms sveikatos inovacijoms ir sprendimams vystyti. Šio projekto vertė siekia beveik 33 mln. eurų.
Kai mokslas ir verslas dirba kartu
„Caszyme“ yra viena iš VU suburto konsorciumo narių ir drauge įgyvendina projektą „SECURE“. Jo tikslas – sukurti naujos kartos genų redagavimo įrankius, pritaikytus genetinių akių ligų terapijai in vivo. Pasak dr. Giedriaus Gasiūno, tai reikalauja ne tik technologinio tikslumo, bet ir biologinio jautrumo.
„Akių ligų atveju svarbu, kad įrankiai būtų labai maži, labai tikslūs ir saugūs. Kiekvienas papildomas nanometras reiškia didesnę intervencijos riziką. Todėl dirbame su itin kompaktiškais Cas baltymais, kurie leistų terapiją įgyvendinti ne mėgintuvėlyje, o žmogaus akies audiniuose“, – aiškina dr. G. Gasiūnas.
Be to, „Caszyme“ prisideda prie nacionalinės genetinių akių ligų duomenų bazės formavimo – tai taps vienu svarbiausių atskaitos taškų tiek klinikiniams tyrimams, tiek personalizuotai diagnostikai. „Daugeliui žmonių tai vis dar skamba kaip tolima ateitis, bet mes kalbame apie labai konkrečius sprendimus, kurie per artimiausius metus gali būti pritaikyti realiose klinikinėse situacijose“, – sako dr. G. Gasiūnas.
Jis įsitikinęs, kad tokie projektai kaip „Misijos“ – svarbus būdas sistemingai perkelti mokslo laimėjimus į pacientų gyvenimus. „Vien tik mokslas ar vien tik verslas čia nepadės. Mums reikia terpės, kur šios dvi jėgos veiktų kartu. „Misijų“ projekto principas sukuria labai praktišką veikimo modelį“, – teigia dr. G. Gasiūnas.