Ateityje perpratus virusų apsaugos sistemą ir turint galimybę redaguoti žmogaus DNR kodą bus galima išgydyti ir pačias sudėtingiausias ligas, tarp jų ir žmogaus imunodeficito viruso (ŽIV) sukeliamą AIDS, mano Vilniaus universiteto (VU) Gyvybės mokslų centro profesorius Virginijus Šikšnys.
Mokslininkas kartu su komanda atrado metodą, leidžiantį itin tiksliai redaguoti žmogaus DNR kodą, ir sudrebino pasaulio akademinę areną. Įrankį jie rado atsitiktinai – jogurto indelyje. „Jogurtui surauginti naudojamos bakterijos slepia galimą atsakymą į klausimą, kaip gydyti nuožmiausias genetines ligas“, – teigia žymiausi CRISPR-Cas9 technologijos tyrėjai. Šios technologijos autoriams, manoma, ateityje gali būti suteikta ir Nobelio premija.
Jogurte gausu bakterijų virusų, kurie puola pačias bakterijas. Joms susidūrimas su virusais yra gyvybės ir mirties klausimas, tačiau šios su virusais kovoja nuolat. VU profesoriaus V. Šikšnio komanda pastebėjo, kad bakterijos yra įgijusios apsauginę sistemą, kuri padeda jogurto bakterijoms gintis nuo virusų.
Revoliucija gyvybės mokslų srityje
Pradėję tyrinėti vieną iš 4 žinomų apsaugos sistemų, VU tyrėjai nustatė, kad apsaugą suteikia baltymas Cas9, sudarytas iš dviejų komponentų – baltymo ir dviejų nedidelių RNR molekulių. Viena šių molekulių veikia kaip vedlys, nukreipiantis Cas9 baltymą į reikiamą taikinį DNR sekoje ir galintis jį surišti bei perkirpti. Jeigu DNR molekulėje taikinio adresas pakeičiamas, virusas nukeliauja į kitą vietą.
Dabar jau vieno žymiausių CRISPR-Cas9 sistemos tyrėjų pasaulyje V. Šikšnio komandai supratus, kaip veikia šis virusas, paaiškėjo, jog tai – universalus metodas, galintis veikti kaip DNR žirklės, galinčios tiksliai iškirpti norimą DNR molekulės dalį. Tai, anot mokslininko, reiškia revoliuciją gyvybės mokslų srityje. Už šį atradimą prof. V. Šikšniui jau įteikta prestižine laikoma Harvardo universiteto Warreno Alperto premija.
„Vis dėlto taisyti klaidas DNR molekulėje nėra taip paprasta, kaip taisyti klaidas kompiuteriu. Nutrūkus DNR molekulei, nutrūksta ir visa informacijos grandinė, kontroliuojanti visus ląstelės gyvybinius procesus. Be to, klaida gali būti įsivėlusi vienoje iš milijardų „raidžių“, tad mums tenka itin sudėtinga užduotis – rasti įrankį ir ištaisyti šias sunkiai aptinkamas klaidas“, – parodoje „Studijos 2017“ moksleiviams pasakojo prof. V. Šikšnys.
AIDS išgydymas – laiko klausimas
Net ir nedideli pasikeitimai DNR molekulėje gali lemti genetinius susirgimus. Tačiau naujasis įrankis taip pat leidžia įstatyti papildomus DNR fragmentus ir genus, kurie suteiks visiškai naujas savybes ląstelei ir visiems gyviems organizmams. Pavyzdžiui, pakitus hemoglobino genomui, žmogus gali susirgti pjautuvine anemija, kai raudonosios kraujo ląstelės – eritrocitai – pakeičia savo formą. Dabar mokslininkai moka perskaityti šį DNR kodą ir galimas mutacijas surasti, o ateityje gebės ir jas išgydyti.
„ŽIV atveju žmogaus ląstelėse reiktų „išpjauti“ genus, koduojančius receptorius, prie kurių limpa ŽIV virusas. Ir nors kelias nuo metodo atradimo iki praktinio pritaikymo medicinos srityje yra išties ilgas, manau, jog AIDS išgydymas ateityje yra realus“, – optimistiškai nusiteikęs VU mokslininkas.
Egzistuoja ir daugiau praktinių CRISPR-Cas9 technologijos panaudojimo galimybių. Anot prof. V. Šikšnio, viena jų – žmonių ir gyvūnų organų transplantacija: „Jau dabar aišku, kad kiaulės organai yra panašūs į žmogaus, tačiau jų ląstelėse yra antigenų, sukeliančių imuninį atsaką žmogaus organizme. Panaudoję CRISPR-Cas9 technologiją mes galime genus, sukeliančius šią imuninę reakciją, iškirpti ir tokiu būdu pritaikyti norimus organus, tinkamus transplantacijai į žmogaus organizmą. Tai, be abejonės, galėtų išgelbėti gausybę žmonių.“
E. Kurausko nuotr.